【转】中国新药研发战略思考

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前一阵有网友问中国新药研发有何优势，劣势。我在此说一下我的看法，欢迎大家补充。我这里讲的新药是指达到世界主要市场上市标准的新药，而不是只能在中国卖的新药。

中国是新药研发的新生力量，要想成为世界新药研发的一股独立的力量还有很多工作要做。虽然我们首先发现了青蒿素和三氧化二砷，但二者都是依靠国外公司的投入才得以在世界范围内上市。有些人认为发现步骤是最关键的环节，其实不准确。研究发现很难，很关键，但开发才是对资本和研发经验和判断力的最大考验。中国药厂如果想成为世界级的企业必须掌握开发的风险控制和实际操作的技巧，否则总得依赖国外企业，代价是要付出市场份额（royalty）。所以虽然中国发现了青蒿素但这并不等于中国企业有能将青蒿素开发成世界级药物的能力，更不代表中国的资本有胆量按主要市场的要求开发这样的项目。恒瑞的DPP4抑制剂就是一个例子。

那么中国新药研发有哪些优势，劣势呢？中国企业最大的优势是没有在任何一个研发模式上过度投入，所谓船小好掉头。西方主要企业的研发机构都是按靶点为中心的研发模式而设立，从靶点选择，确证，到先导物的筛选，优化每个环节都有多年的巨大投入。即使这个模式对某些疾病不合适也很难不使用已有的资源支持。这有时是很大的浪费，资源效率很低。中国应该认真深入研究靶点为中心，生物效应(phenotype)为中心，和临床偶然观察为中心等几条不同途径对目前主要疾病的匹配程度而有的放矢地建造新药研发机构。如果这个工作做得好，可以成为和世界主要药厂竞争的一个关键优势。另一个优势是中国的研发人员思路上没有条条框框的限制，也没有几十年在某个领域或某个技术上的投入和积累。这可能是个优势。比如一个西方大药厂的CSO是以研究多巴胺受体起家的，他决定公司项目时不可能不偏向和多巴胺受体有关的中枢神经系统疾病即使这类疾病的成功率已经低到不可持续的程度。另外的优势如国家的极力支持和社会大量资本的积累大家都知道就不多讲了。

上面这些的另一面就是中国企业的劣势。没有束缚的另一面就是没有经验。中国的科研人员和投资者基本没有见过新药研发的惊涛骇浪，更不用说怎么在这样的大浪中驾驶自己的小船不翻船了。首先，中国的资本从来没经过真正新药研发失败的考验。现在主要疾病的临床实验动辄几亿美元，即便3期临床也有50%的失败率。中国资本何时敢参与这样的gamble决定于中国研发实力的成长速度，而研发实力的增长需要资本付学费，这就有了先有鸡还是先有蛋的难题。目前政府扶持可作为过渡策略，但最终是需要私有资本的介入。其次，中国的研发实力和国际大药厂比还是业余水平。虽然现在有了一些有经验的海归，但是否能达到足够的关键质量（critical mass）还是个问题。第三，SFDA亟需扩大。SFDA的业务能力和工作通量都需要有大幅度提高，至少对于真正创新药物应该有一些经费临时请一些国际专家及时评审。这是最容易解决的问题，但不知决策者是否能认识到这一点。SFDA不应成为国家新药发展的瓶颈，解决这个问题投入相对少担回报很大。

中国已是世界第二大经济，总靠卖廉价牛仔裤无法持续支撑这样一个庞大的经济实体，中国也不应满足于只卖廉价牛仔裤。人们常把登月和新药比较。肯尼迪总统在决定开始阿波罗计划时曾说“…no nation which expects to be the leader of other nations can expect to stay behind in this race for space。”翻译成大白话就是你要想当大哥就不能只干小弟都能做的事。中国亟需选择一个既能带来巨大经济利益又能显示自己组织大规模资源，解决世界级难题能力的工业。没有任何其它行业比新药更有资格担当这个重任。